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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·镇馆之宝丨唐淼：如何从“三牺尊”窥见东西方酒器的殊途同归？****** 编者按： 国宝之美，穿越古今，器以载道，恢弘万千。每件珍稀文物背后，都凝聚着古人的匠心智慧，镌刻着中华民族的文化基因，见证着中外文明的交流互鉴。从2023年1月11日起，中新社“东西问”推出“镇馆之宝”系列策划(一)，藉专家探究文物之意涵及其背后故事。
中新社长春1月13日电 题：如何从“三牺尊”窥见东西方酒器的殊途同归？
作者 唐淼 吉林大学考古与艺术博物馆副馆长
酒，作为一种特殊的文化载体，在人类交往中发挥独特作用。东西方酒文化源远流长，相关研究浩如烟海，然而关于酒器的研究相对较少。实际上，酒器作为酒文化的重要组成部分，不仅同样历史悠久，而且千姿百态。
吉林大学考古与艺术博物馆收藏着一件中国商代的酒器——兽面纹牛首尊。从这件文物中，可以清晰窥见中国古代礼制的缩影和世界文明进程中的酒文化故事。
“三牺尊”为何特别？
这件“兽面纹牛首尊”又名“三牺尊”，为商代的青铜器，是中国的国家一级文物。中国古代由青铜制成的“尊”，特指一种侈口、鼓腹、高圈足、形体较宽的盛酒器。此尊圆体造型，大敞口，鼓肩，圆弧腹，高圈足；颈部饰三周平行凸弦纹，肩、腹连接处等距离排列三个浮雕式牛首，每两个牛首间各饰一幅以卷云状扉棱为中心的小兽面纹，肩部上下各饰一周圆圈纹以作横向分隔；腹上部分饰一周夔龙纹，下部饰连体兽面纹，兽面圆睛突出，双角作S形，末端内卷；圈足上部饰两周平行凸弦纹和三个大十字形镂孔，下部为三组尾巴上卷的小兽面纹。这件尊的纹饰特别繁复，主要以三只牛首为主题布局纹饰，为商代晚期流行的风格。
三牺尊。受访者供图商周时期，王公贵族在大型活动中普遍使用牛、羊等牲畜，并以青铜器盛酒置于活动场所之中完成仪式，根据社会等级的高低采用对应的器具和规模，进而形成庞大而规制的礼制系统。《国语·鲁语上》记载：“赐女土地，质之以牺牲，世世子孙无相害也。”《左传·庄公十年》(曹刿论战)载：“牺牲玉帛，弗敢加也，必以信。”上述文献所载的“牺牲”，特指供盟誓、宴享用的牲畜。现代意义的“牺牲”一词也源于此，经衍生后多作动词用，意为一种具有高尚意义的奉献行为。正因如此，这件精美的青铜盛酒器也根据其独具特色的三个牛首装饰，被定名为“三牺尊”。
诸多酒器种类之中，不同时代流行不同的风格和样式。这件“三牺尊”所呈现的造型和装饰特征，充分体现了商代晚期的风格，具有断代意义。青铜器纹饰既可作为判断器物时代的依据，也折射出彼时人群的精神内涵，以活牲作为祭品，将盛祭祀用酒的尊饰以兽形纹饰，很大程度上应是商人对神明忠诚的一种表达。
三牺尊局部。受访者供图青铜尊作为商周时期的大中型盛酒器，是一种典型的礼器，在祭祀或宴饮中常常与青铜爵、斝等盛酒器搭配使用，而在墓葬中作为随葬品又常与青铜卣或方彝等盛酒器伴生共出。依《周礼》所记，尊有六种：牺尊、象尊、著尊、壶尊、太尊、山尊。六尊之中，最华美的就是牺尊。目睹“三牺尊”的细节，了解它的来历，仿佛跟随殷商时期的祖先穿越回酒文化兴盛的中国传统礼制社会。
酒器如何产生？
从文明起源的视角回溯，史前的中国是以农业为经济基础发祥并壮大的。黄河流域新石器时代遗址的考古证据充分表明，因农业日渐发达而产生的粮食贮藏现象已出现。温湿度变化致使粮食发酵后呈现特殊口感，被先人的味蕾定义为一种美味的饮品，于是酿制酒应运而生。
此后，饮酒时的味觉体验和精神愉悦，使酿制酒逐渐成为夏商周时期部落首领和王公贵族的生活必需品。尤其到商周时期，社会等级和阶层已经固化，礼制成为维系社会秩序的普遍标准，青铜酒器也成为祭祀、宴饮、战争等重要事件的仪式表征。
中国历代酒器以青铜器、漆器和瓷器闻名，大多成套出现，其中最典型的就是商周时期的青铜酒器。除今天所见的“三牺尊”外，青铜酒器中煮酒器、饮酒器、贮酒器一应俱全，还出现了较为奇特的被称为“兕觥”的角形饮酒器。
商代龙纹兕觥。张云 摄中国的青铜时代从公元前2000多年形成，历经夏、商、西周、春秋和战国时代结束，青铜器逐渐退出历史舞台。商周以后，酒文化逐渐成为中国传统文化的重要组成部分，传承绵延至今。随着制酒业发展和中西方文化交流，除谷物酿制酒之外，中国后来也出现了葡萄酒、蒸馏酒、啤酒等类别，造型和功能各异的酒器更是层出不穷，成为酒文化的重要物化载体。
不仅中国酒器源远流长，古代西方的酒器也颇有历史可考。在西方，覆盖地中海沿岸大部的古希腊地区率先继承了古老的葡萄种植技术和酿酒工艺。与以农业为基础的古代中国相比，该地不适于种植谷物，但独特的气候却为其创造了得天独厚的葡萄种植条件。由于古希腊文明超强的交流与影响力，葡萄酒文化逐渐传播至欧洲内陆地区，进而成为西方酒文化的主流。
相对于古代中国的“三牺尊”和角形“兕觥”时代，古希腊同时期也出现了角形“来通杯”，从陶制、兽角制到金属制，“来通杯”被长期沿用、广泛传播，从作为宗教祭祀的祭器逐渐演变为宴饮葡萄酒的酒器。地处北非的古埃及第十八王朝图特摩斯三世时期(约公元前1479年至公元前1425年)出现了最早的玻璃容器，后来随着玻璃制法的成熟和普及，玻璃器皿在西方被更广泛地用于盛酒。
东西方酒器有何文化溯源？
以牛、羊等动物形态支撑杯身造型的“来通杯”与中国的“兕觥”虽有相似，但在文化根源上迥然不同，分别代表了中国和西方的两种传统。
古希腊酒杯。视觉中国 供图关于酒的源起，中国古史《战国策》有载，“昔者，帝女令仪狄作酒而美，进之禹。”文献中的仪狄成为酒的发明者，是为“人造”；希腊神话中则流传酒神狄奥尼索斯担任葡萄种植者的守护神一职，是为“神造”。
从东西方酒器的使用习俗来看，传统的东方酒器更讲究配套使用，主要用于盛装粮食酒，饮酒时关注的是人，酒的自然属性被淡化，社会功能被提升；西方玻璃酒器则追求透明，以便观察葡萄酒的成色及品质，注重喝什么酒应用什么酒具，甚至每一种酒都有其固定杯型，此外对酒自身口味的感受也尤为强烈。
近现代以来，在工业化、全球化的浪潮下，西方生产的工业品大量涌入中国，这对中国酒器发展的影响主要表现在玻璃制品越发受欢迎。随着世界文明不断向前演进和东西文化的相互影响，酒器制作工艺也不断发展变化，进而形成了璀璨瑰丽的各类造型。
从这件商代“三牺尊”纵观世界文明发展历程，可以进一步了解，酒器不仅能反映风俗习惯，更能投射出人群的社会秩序、文化观念、宗教信仰、审美情趣等意识领域的规律。随着文化交流与融合，东西方酒器也日渐趋同，是为殊途同归。正是人类文明的多地起源与交流互鉴，才使我们能享受如此丰厚的物质文明成果，感受如此丰富的精神世界，并为构建相互包容、和谐共生的人类命运共同体不懈努力。(完)
受访者简介：
唐淼，1980年生人，现为吉林大学考古学院副教授，博士生导师，吉林大学考古学院副院长、吉林大学考古与艺术博物馆副馆长，吉林省文物局重大项目咨询专家。研究领域为先秦两汉中国北方考古、文化遗产与博物馆。发表论文20余篇，出版著作7部，主持策划博物馆陈列展览10余项，编写文物保护规划、文物影响评估报告技术文本10余部，主持或参与科研类项目60余项。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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